Labai reta žmogaus sveikatos būklė (labai reta būklė) – kaip apibrėžiama Farmacijos įstatymo 592 straipsnio 1 dalyje – t. y. labai retas (ne daugiau kaip vienas naujai diagnozuotas atvejis 200 000 Lietuvos Respublikos gyventojų per metus) sveikatos sutrikimas, kai gyvybei gresia pavojus ir (ar) sukeliamas žymus nuolatinis neįgalumas, ir šiam sveikatos sutrikimui gali būti taikomas efektyvus etiologinį veiksnį (veiksnys, lemiantis labai retos ligos atsiradimą) ar patogenezinį veiksnį (veiksnys, lemiantis klinikinę labai retos ligos eigą) veikiantis gydymo būdas, kurio išlaidos šiai labai retai būklei gydyti kitais būdais nekompensuojamos, galintis pailginti paciento išgyvenamumą ir (ar) sumažinti neįgalumą (ar neleisti neįgalumui didėti).
Nuo 2016-01-01 įsigaliojo sveikatos apsaugos ministro 2015 m. gruodžio 30 d. įsakymas Nr. V-1566 „Dėl Sprendimų dėl labai retų žmogaus sveikatos būklių gydymo išlaidų kompensavimo priėmimo tvarkos aprašo ir šių išlaidų kompensavimo komisijos darbo reglamento patvirtinimo“.
Visus labai retų būklių gydymo atvejus nagrinėja sveikatos apsaugos ministro sudaryta Labai retų žmogaus sveikatos būklių gydymo išlaidų kompensavimo komisija (SAM komisija), kurios veiklą organizuoja Valstybinė ligonių kasa prie Sveikatos apsaugos ministerijos (VLK).
